新藥須經過嚴謹的臨床試驗確認其安全性和療效，才能取得藥證上市；在此之前須經過毒理、藥理、動物等臨床前試驗，均經證實其安全並具開發潛力後，則檢附先前動物、毒理等實驗數據及相關資料， 並以良好設計的臨床試驗提出臨床試驗審查(Investigational New Drug, IND)申請；核准後，才能進入人體臨床試驗(Clinical Trial)。
人體臨床試驗
人體臨床試驗目的在驗證新藥的安全性及療效，這也是新藥研發的成敗關鍵，因此，臨床試驗設計很重要；一般常採用雙盲試驗(Double Blind)設計，即將受試族群隨機編碼分配為實驗組（用藥組）、對照組（安慰劑組），但病人、醫師或相關執行試驗研究員並不知道誰是實驗或對照組，其目的在避免受試者或執行試驗者其主觀影響，以求其觀結果更為客觀嚴謹。直至研究結束，解開編碼，才針對試驗數據進行分析；此一步驟則稱為解盲(Unblind)。
解盲指標
解盲後，針對IND提出的主要療效指標(Primary Endpoint)，進行實驗組與對照組數據比較與分析，看兩組差異是否已達統計學意義，若符合療效指標，以驗證新藥療效。一般以P值（P value）表示，若顯示95%以上均可達預期療效，意即失誤率只有5%以下，即p值 < 0.05，表示新藥可達主要療效指標。反之，則稱未呈現統計學上顯著意義，試驗則未通過。
值得一提的是，即便臨床試驗未達療效指標，但有些結果數據所呈現的科學意義或臨床資訊，仍可成為未來藥品開發方向或新試驗的設計依據。解盲結果未過關，常與試驗設計有關，如受試族群選擇與樣本數不足，新試驗若能依據解盲結果中有意義的資訊重新設計，仍有機會成功地驗證其療效。
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